La terapia génica ha logrado curar el VIH en dos pacientes. El primero es el famoso “paciente Berlin” (Hütter et al. N Engl J Med 2009) y el segundo ha sido comunicado este año (Gupta et al. Nature 2019). Esta semana se ha publicado en el New England Journal of Medicine otro paciente infectado por VIH y con leucemia, que recibió un trasplante de medula ósea con células de un donante que habían sido sometidas previamente a edición genética para eliminar CCR5, el correceptor del VIH. Desafortunadamente, menos del 10% de las nuevas células hematopoyéticas en el receptor habían eliminado CCR5, de modo que el VIH reapareció al interrumpir el tratamiento antiretroviral.
Este nuevo caso de trasplante de médula ósea en un paciente VIH+ con leucemia es distinto a los anteriores porque el donante no tenía mutado CCR5. Esto se intentó ex vivo en el laboratorio antes del trasplante mediante CRISPR. Los autores son chinos y subrayan que no observaron efectos secundarios (off target effects) relacionados con su técnica de edición del genoma, uno de los problemas más temidos con esta nueva tecnología. Sin embargo, es pronto para hablar del riesgo de cáncer, puesto que los tumores podrían aparecer años después (June CH. N Engl J Med 2019; https://doi.org/10.1056/NEJMe1910754)
Recordemos que en China, a finales del año pasado, otro investigador había realizado edición genética en embriones, a los que había eliminado CCR5 y que al menos dos niñas gemelas nacieron de esos experimentos. La comunidad científica ha criticado duramente la práctica de edición genética en embriones humanos, especialmente sin control ni justificación alguna (Soriano V. Hereditas 2019). Los efectos secundarios que puedan ocurrir experimentando en esas personas o en su descendencia no se conocen. Se ha recomendado una moratoria internacional que evite el abuso de esta tecnología en humanos, hasta que haya más información (Lander et al. Nature 2019). De otro modo, podría producirse un daño irreversible sobre el patrimonio genético de nuestra especie (Allyse et al. Genet Med 2019).
En su compromiso docente, la UNIR inagurará en noviembre una nueva edición del Curso de Experto Universitario en Genética Clínica & Medicina Personalizada. Se impartirá exclusivamente de forma online durante 4 meses. Expertos de la Universidad de Cambridge y españoles son los directores de un programa que aborda en profundidad las aplicaciones clínicas en la nueva era genómica.
