
Terapia génica intrauterina
El primer caso exitoso de terapia génica fetal intrauterina acaba de ser publicado en la prestigiosa revista médica The New England Journal of Medicine. El feto era portador de una enfermedad genética neurológica, la atrofia muscular espinal (SMA, spinal muscular atrophy). La SMA es una enfermedad neuromuscular de herencia autosómica recesiva, que afecta las neuronas motoras de la médula espinal,